Le 22 mars 2023, le gouvernement du Canada a annoncé un financement pouvant atteindre 1,5 milliard de dollars dans le cadre de sa Stratégie nationale visant les médicaments pour le traitement des maladies rares (la « Stratégie nationale »). Il s’agit d’une étape importante dans l’élaboration d’une approche nationale, attendue depuis longtemps, visant à améliorer l’accès aux médicaments pour le traitement des maladies rares. Cette annonce fait suite à un rapport publié en juillet 2021 sur une consultation publique qui s’est déroulée entre janvier et mars 2021.
Répartition du financement
Une grande partie du financement déployé au titre de la Stratégie nationale (jusqu’à 1,4 milliard de dollars) sera mise à la disposition des provinces et des territoires au moyen d’accords bilatéraux, ce qui les aidera à améliorer l’accès aux médicaments nouveaux et émergents ainsi qu’aux médicaments existants, et à favoriser le diagnostic précoce et le dépistage des maladies rares. Notamment, lors de la prochaine étape, le gouvernement fédéral collaborera avec les provinces et les territoires pour sélectionner un petit nombre de médicaments nouveaux et émergents dont les coûts seraient partagés et qui seraient pris en charge de manière constante dans l’ensemble du pays.
Le reste du financement est affecté comme suit :
- 33 millions de dollars au Programme des services de santé non assurés de Services aux Autochtones Canada, pour les patients de la communauté inuite et des Premières Nations atteints de maladies rares;
- 20 millions de dollars à l’Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé (ACMTS) et à l’Institut canadien d’information sur la santé (ICIS) pour améliorer la collecte et l’utilisation de données probantes pour étayer la prise de décisions;
- 32 millions de dollars aux Instituts de recherche en santé du Canada (IRSC) pour appuyer la recherche sur les maladies rares, axée sur l’élaboration d’outils de diagnostic et l’établissement d’un réseau d’essais cliniques sur les maladies rares;
- 16 millions de dollars pour financer l’établissement de structures de gouvernance nationales visant à soutenir la mise en œuvre de la Stratégie nationale, telles qu’un secrétariat de Santé Canada et un groupe consultatif de mise en œuvre formé d’intervenants.
Approches des provinces en matière de maladies rares
Certaines provinces ont pris des mesures pour améliorer la prise en charge des maladies rares. En voici quelques exemples :
- Comme nous l’avons déjà mentionné, la Politique québécoise pour les maladies rares a été publiée en juin 2022. Cette politique met l’accent sur la sensibilisation et la formation, l’accès facilité et équitable au diagnostic, aux soins et aux services, ainsi que la promotion de la recherche, de l’innovation et de la collecte de données.
- Le programme d’assurance-médicaments de la Colombie-Britannique offre une couverture d’exception, au cas par cas, pour des « médicaments coûteux destinés au traitement de maladies rares » [traduction].
- Le gouvernement de l’Alberta administre un programme intitulé Rare Diseases Drug Coverage Program qui prévoit la prise en charge de médicaments approuvés pour le traitement de certaines maladies rares figurant dans une liste restreinte (voir les détails à l’article 4 de la liste des médicaments couverts par le régime d’assurance-médicaments de l’Alberta (en anglais seulement)).
- En décembre 2017, l’ancien gouvernement de l’Ontario a mis sur pied un comité directeur de mise en œuvre des recommandations concernant les maladies rares afin de mettre en œuvre certaines recommandations présentées dans le Rapport du Groupe de travail en matière de maladies rares.
Il reste à voir si le financement du gouvernement fédéral déployé dans le cadre de la Stratégie nationale peut servir à soutenir des initiatives provinciales existantes comme celles-ci.
Généralités sur les médicaments pour le traitement des maladies rares
Une maladie rare est une maladie qui touche moins d’une personne sur 2 000. On estime qu’environ un Canadien sur douze sera atteint d’une maladie rare au cours de sa vie, et que les maladies rares touchent les enfants de manière disproportionnée. La mise au point des médicaments pour le traitement des maladies rares, également appelés médicaments orphelins, est généralement plus coûteuse et il peut être plus difficile pour les patients d’y avoir accès. Depuis des années, les groupes de défense des intérêts des patients au Canada demandent au gouvernement fédéral de prendre des mesures pour faciliter l’accès au marché des médicaments pour le traitement des maladies rares.
